La revolución de la edición genética

La imprecisión dentro de los experimentos genéticos, siempre ha sido una gran limitante y un foco donde la ciencia se ha centrado con muchos intentos de soluciones. Es en esta área que aparece un grupo de herramientas que permiten lograr modificaciones en el genoma celular de forma precisa, entre las que destacan las nucleasas del tipo activadoras de transcripción (TALEN), las nucleasas de dedos de zinc (ZFN) y las nucleasas de secuencias palindrómicas repetidas inversas (CRISPR-Cas).

Pero ¿Por qué nos llama tanto la atención el avance con CRISPR-Cas9?

La tecnología CRISPRs es fruto del estudio del genoma de las bacterias, el cual sabemos está compuesto por una molécula circular cerrada, formada por dos cadenas de material genético. Fueron descubiertas por primera vez en archaea, y luego en bacterias, por Francisco Mojica, científico de la Universidad de Alicante en España. Mojica propuso que los CRISPRs se utilizan como parte del sistema inmune bacteriano, defendiendo contra virus invasores. El sistema sirve como una memoria genética que ayuda a la célula a detectar y destruir a los bacteriófagos cuando regresan a la misma. Consiste en repetir secuencias de código genético, interrumpidas por secuencias “espaciadoras”, restos de código genético de invasores pasados.

Recién en enero del 2013 , se publicó el primer método para diseñar CRISPR con la capacidad de editar un genoma en células de ratón y humanas. Este hecho fue publicado por el laboratorio Zhang. Desde aquí, se han pensado múltiples usos que la tecnología CRISPR podría aportar a la ciencia biológicas, más allá de la edición genómica, llegando a ser utilizadas en la creación rápida de modelos celulares y animales, permitiendo acortar el tiempo de investigación en enfermedades como el cáncer o enfermedades mentales.

El gran beneficio del CRISPR en la experimentación es su funcionamiento.

Las secuencias CRISPR (espaciadoras) se transcriben en secuencias cortas de ARN, capaces de dirigir el sistema a secuencias de ADN con las que coincidan. Cuando se encuentra el ADN objetivo (Cas9 que es una de las enzimas producidas por el sistema CRISPR), se une al ADN y lo corta, cerrando el gen objetivo. Usando versiones modificadas de Cas9, los investigadores pueden activar la expresión génica en lugar de cortar el ADN. Con el uso de estas técnicas los investigadores pueden estudiar la función del gen y es aquí donde radica la importancia de esta tecnología para la investigación y lo que la misma acarreará en sus posibles usos a futuro. Pero este futuro ya no es tan lejano, porque un equipo de investigadores logró aplicar por primera vez en Estados Unidos la técnica de edición genética CRISPR-Cas9 para modificar el genoma de embriones humanos. En una investigación liderado por la Universidad de Ciencia y Salud de Oregón y publicado en Nature, abriéndose así una puerta a corregir defectos congénitos antes del nacimiento de una forma efectiva y segura para el bebé, y creando también un dilema moral acerca de su correcto uso y posible potencial tanto positivo como negativo. Ante esto nacen preguntas como ¿será la cura ante las enfermedades congénitas? ¿hasta qué punto debe intervenir el ser humano para prolongar su existencia?

Redactado por: Isabel García

http://blogs.nature.com/ofschemesandmemes/2014/03/07/under-the-covers-nature-revealed-week-8

http://www.nature.com/news/crispr-fixes-disease-gene-in-viable-human-embryos-1.22382#

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